Léčba vzácných nemocí metodou CRISPR. Podařilo se vyléčit nefunkční játra kojence

ČT 1

Americkým lékařům se podařilo vyléčit kojence se vzácnou genetickou chorobou. Poprvé k tomu využili na míru upravenou proceduru, kterou dokázali opravit chyby v DNA. A to může znamenat průlom u dalších nemocí tohoto typu.

Příznaky jako při novorozeneckém zánětu. Krátce po porodu ale lékaři zjistili, že komplikace nezpůsobuje infekce.

Rebecca Ahrens-Nicklasová, odbornice na genovou terapii v Dětské nemocnici ve Filadelfii
——————–
KJ se narodil s neuvěřitelně závažným, velmi vzácným onemocněním zvaným deficit CPS1.

redaktor ČT
——————–
Kritická chyba v DNA způsobuje, že játra nedokáží filtrovat toxické látky, které se tak hromadí v krvi. Polovina novorozeňat s touto chybou nepřežije první týden. Ostatní mají celoživotní následky. V tomto případě to ale může být jinak.

Rebecca Ahrens-Nicklasová, odbornice na genovou terapii v Dětské nemocnici ve Filadelfii
——————–
Jsme rádi, že se s vámi můžeme podělit o tom, že dostal tři dávky terapie bez jakýchkoliv komplikací a že vykazuje první známky zlepšení.

redaktor ČT
——————–
Na míru upravený lék dokáže chyby v DNA najít a opravit. Díky tomu tak játra začínají postupně fungovat.

Nicole Muldoonová, matka
——————–
Upřímně. všechny pokroky, kterých dosahuje, nebo různé momenty ve vývoji, které u něj teď vidíme, nám potvrzují, že to funguje. Jeho vyhlídky upadaly úplně jinak, dokud jsme nezačali mluvit o genové terapii a infuzích.

redaktor ČT
——————–
Vědci v tomto případě využili metodu CRISPR pro genetickou úpravu DNA. V roce 2020 získala Nobelovu cenu. Na vývoji se významně podílel i Čech Martin Jinek.

Martin jínek, biochemik, strukturální biolog
——————–
K nepoznání změní lidstvo, změní medicínu, změní biotechnologie v zemědělství.

moderátor ČT
——————–
CRISPR změní můj osobní život tak, že…? Jak doplníte tuto větu?

Martin jínek, biochemik, strukturální biolog
——————–
Tak že bude používán k léčbě dědičných nemocí, k léčbě rakoviny nebo některých typů rakovin nejspíše, možná se s ním setkáme v geneticky modifikovaných rostlinách nebo jiných organismech.

redaktor ČT
——————–
Životy zachraňuje už teď. Genetická léčba na míru upravenými léky je nadějí hlavně pro děti, které se s genetickými nemocemi už narodí.

Česká televize